在人的大腦中有若干個腔隙，被稱作腦脊液的透明液體所充盈。腦脊液不停地產生，並按一定的通道循環，最後被吸收。如果腦脊液產生過多，或循環通路上出現障礙，而導致循環不暢，或是腦脊液吸收減少，都會導致某個腦室空間的擴張，壓迫位於腦室和顱骨之間的腦實質，使其變薄。若幼兒的顱內壓升高，會導致頭顱變大。
在孩子出生時就出現顱骨膨隆，則病因多爲弓形體、鉅細胞病毒在胎兒時期侵犯了大腦，或併發脊柱裂。
早產兒出生後如腦室內周邊有出血，其中的一部分繼續發展則腦室可擴大形成腦積水。在很多情況下也有本來很大的腦室，在1年以內變爲正常。以前都是通過測量頭圍來推測腦室擴大的程度，現在可以通過超聲波直接測量腦室的大小，觀察病程經過，以決定治療方法。
治療腦積水的方法是手術，但對於急速進展的病例、腰椎以下有麻痹的病例、脊柱有強直彎曲的病例，以及伴有其他嚴重畸形的病例都不主張手術治療。
作爲以減壓爲目的的對症療法，可以進行類似"排水工程"樣的手術，將有瓣膜的硅膠管置入腦室，使其沿着血管向下延伸，與右心房和腹腔連接，將過多的腦脊液引到身體的其他部分處理掉。
這個"排水工程"有很多難點。孩子長大後，導管就會短了，所以不得不在5～6年後再次手術。而且手術後不久會發生導管阻塞，或嚴重的細菌感染，或形成血栓等。
對於通過手術建立了排水通路的患兒來說，一旦通路急性阻塞，就會有生命危險。如果發生了頭痛、過敏、嘔吐、嗜睡等症狀，需要在數小時內再次手術。
腦積水如不伴發其他畸形，並且有較多腦實質存留的話，手術效果較好。其中也有智力正常的。如果腦實質僅剩下正常的60%以下，且有明顯智力障礙的患兒，即使進行手術也沒什麼效果。
如果能夠做到早期診斷、早期手術，並不是所有的頭大的孩子都會發展成腦積水。每個嬰兒在出生後數週頭部都是迅速增大的。還有的是家族因素，孩子的頭明顯偏大。要斷定是正常還是異常，要反覆進行腦CT檢查，看腦室是否擴大。
因爲是大手術，對於患者家屬來說，在經濟上也是很大的負擔。作爲父母，也許想無論花多少錢也要將孩子治好，但是，不要忘記受損傷的腦實質，無論怎樣手術也是無法恢復的。一定要注意觀察孩子目前的智力情況。
每週進行1次腰穿，排出一定量的腦脊液，以降低顱內壓力，這種對症療法，雖然廣泛應用，但這僅起一時的作用，我還沒見過因此而治癒的病例。
腦積水的患兒有一半左右進展到一定程度後就不再變化。不論智力是否正常，只要腦積水仍在進展，就應繼續治療。
